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Miglioramenti della funzione polmonare , seppur limitati nel tempo , dopo terapia genica nei pazienti con fibrosi cistica

Il principale obiettivo dello studio coordinato da Ricercatori della Stanford Universisty è stato quello di determinare la sicurezza e la tollerabilità di dosi ripetute di un vettore virale adeno-associato , contenente il DNA complementare ( cDNA ) del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica ( CFTR ).

Lo studio di fase II è stato eseguito su pazienti affetti da fibrosi cistica con malattia polmonare lieve , definita come FEV1 ( volume espiratorio massimo /sec ) ³ 60% .

I pazienti sono stati randomizzati a ricevere per aerosol 3 dosi di 1 x 10(13 ) particelle di vettore virale contenente il cDNA di CFTR ( n = 20 ) , o placebo ( n=17 ), ad intervalli di 30 giorni.

Non sono state osservate differenze sostanziali tra i due gruppi riguardo ad eventi avversi o ad alterazioni dei valori di laboratorio.

Miglioramenti della FEV1 si sono visti al 30° giorno nel gruppo sottoposto a terapia genica.

Tutti i pazienti in cui è stato trasferito il gene CFTR hanno mostrato un aumento dei livelli plasmatici degli anticorpi neutralizzanti il vettore virale.

La somministrazione per aerosol di dosi ripetute del vettore adeno-associato trasportante il gene CFTR , è risultata sicura e ben tollerata , ed ha prodotto un miglioramento della funzione polmonare nei pazienti affetti da fibrosi cistica e con malattia polmonare lieve. ( Xagena2004 )

Moss RB et al, Chest 2004; 125: 509-521

Pneumo2004